El pasado 29 de Octubre tuvo lugar nuestra Asamblea General en el Hospital Universitario La Fe de Valencia. Previamente a la celebración de la Asamblea tuvo lugar una charla informativa por parte de dos profesionales que nos hablaron sobre la Enfermedad de Huntington y los adelantos en investigación:
En primer lugar, el investigador Rafael Vazquez (Instituto de Investigación Sanitaria IIS-La Fe de Valencia) nos hizo un repaso de como están enfocando en su grupo la investigación sobre EH. Partiendo de modelos animales sencillos van pasando a otros cada vez mas complejos y por tanto más parecidos al hombre. Así, esta estudiando el posible papel beneficioso de la metformina en la EH pasando por 4 fases:
1- usa un modelo de EH en gusano llamado C. ELEGANS, que tiene 6 neuronas y permite estudiar el efecto de la htt mutada sobre el movimiento del gusano, observan que la metformina mejora el funcionamiento de las neuronas.
2-usan neuronas de ratón modelo de la EH y observan que la metformina disminuye la muerte celular y los niveles de proteína htt tóxica, piensan que es porque activa a la molécula AMPK que a su vez pone en marcha un proceso celular llamado autofagia (sistema de limpieza celular).
3-usan modelos de EH en ratón para estudiar su comportamiento mediante diferentes test, con metformina algunos test físicos, mejoran en los ratones con la enfermedad.
4- por último utilizan la base de datos del Enroll (base de datos mundial de personas con EH, positivos asintomáticos, negativos) para confirmar que parece que los enfermos de Huntington que además son diabéticos tipo II y toman metformina tienen mejores resultados en los test cognitivos.
Con todos estos datos, ellos proponen hacer un ensayo clínico tipo III con la metformina en La Fe, y aquí es donde entra la Dra Peiró (Neuróloga del hospital Universitario La Fe de Valencia), que sería la neuróloga responsable del ensayo. Nos explicó que están redactando el protocolo del estudio, lo han denominado TEMET-HD, quieren que sea ya fase III porque la metformina ya es un medicamento que se usa para la diabetes y sería para estudiar esta nueva aplicación en EH. Se centrarán en los aspectos cognitivos de la EH para ver los beneficios. Sería multicéntrico, porque se necesitarían como mínimo 100 participantes, sería un ensayo ciego donde la mitad tomaría placebo y la otra mitad metformina 1700mg/día. Los participantes deberán tener síntomas pero con cierta autonomía funcional, vivir con alguien o supervisado por alguien porque los test de valoración psiquiátrica y de calidad de vida los tendrían que realizar los acompañantes también. No padecer otras enfermedades. El calendario de visitas sería a lo largo de 12 meses, en cada revisión con el endocrino y neurólogo se le realizarían pruebas para Escalas motoras/cognitiva/
Como dijo están escribiendo el protocolo, calculando el presupuesto económico... Además tendrá que ser aprobado por el comité ético. Todavía queda trabajo... Y lo principal que es el tema económico, nos trasladaron la intención de ponerse en contacto con la fundación CHDI que es la que está soportando económicamente a nivel mundial la mayoría de los estudios sobre EH.
