LAS NUCLEASAS CRISPR-Cas FUTURAS HERRAMIENTAS DE EDICIÓN DEL GENOMA PROGRAMABLES CON APLICACIONES PROMETEDORAS EN TERAPIAS HUMANAS

Varios sistemas CRISPR se encuentran en la naturaleza, donde ayudan a las bacterias a reconocer y destruir las infecciones virales. Aunque la primera enzima Cas descubierta fue Cas9 se siguen descubriendo más, como la Cas12a que se ha comprobado que es más precisa a la hora de modificar genes.

Lo que se pretende en un futuro es desarrollar esta tecnología para modificar los genomas con precisión quirúrgica en aplicaciones terapéuticas como la eliminación del gen mutado en la enfermedad de Huntington.

https://www.genengnews.com/gen-news-highlights/crispr-cas12a-more-precise-than-crispr-cas9/81256099

EL DAÑO EN EL ADN NUCLEAR PODRÍA SER USADO COMO BIOMARCADOR DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON

El daño presente en el ADN dentro del núcleo de las células de la sangre correlaciona con los síntomas clínicos de los enfermos de Huntington.

https://huntingtonsdiseasenews.com/2018/07/31/huntingtons-disease-nuclear-dna-damage-affects-duration-functional-ability/?utm_source=HUN+E-mail+List&utm_campaign=5b8517c3d0-RSS_WEEKLY_EMAIL_CAMPAIGN_NON-US&utm_medium=email&utm_term=0_f42d6c3322-5b8517c3d0-71525029

LA PROTEÍNA UBR5 PODRÍA PREVENIR LA MUERTE DE NEURONAS EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON

La proteína UBR5 podría reducir la neurodegeneración en la Enfermedad de Huntington ya que previene la agregación tóxica de la proteína huntingtina mutada que es responsable de la muerte de neuronas en pacientes de Huntington.

https://huntingtonsdiseasenews.com/2018/08/02/protein-may-help-prevent-nerve-cell-death-in-huntingtons-disease/?utm_source=HUN+E-mail+List&utm_campaign=5b8517c3d0-RSS_WEEKLY_EMAIL_CAMPAIGN_NON-US&utm_medium=email&utm_term=0_f42d6c3322-5b8517c3d0-71525029

ENSAYO CLÍNICO FASE 2a CON EL MEDICAMENTO SOM3355 PARA TRATAR LA COREA

Gracias a una nueva estrategia puesta en marcha denominada REPOSICIONAMIENTO de fármacos se intenta buscar nuevas aplicaciones terapéuticas a fármacos que ya están en el mercado y por tanto son seguros.

El fármaco SOM3355 se utiliza para tratar la hipertensión y ahora hay estudios que han mostrado que también tiene un efecto en la modulación de los niveles de Dopamina, que están alterados en la Enfermedad de Huntington y son responsables de la alteración del movimiento conocido como Corea.

Pronto se pondrá en marcha en Barcelona un ensayo clínico organizado por SOM Biotech, en el que participarán 30 enfermos durante 27 semanas. Los participantes tienen que cumplir unos requisitos concretos porque el objetivo del estudio es ver si se mejoran los movimientos coreicos involuntarios.

¡¡¡¡¡¡CRUCEMOS LOS DEDOS!!!!

https://huntingtonsdiseasenews.com/2018/07/25/bp-med-som3355-tested-chorea-treatment-huntingtons-disease/